È partito a
Londra il primo test europeo con staminali embrionali usate per battere la
cecità. Ecco come la medicina rigenerativa sta cambiando le terapie della
vista. L'uomo della speranza in Europa si chiama James Bainbridge, ed è Oftalmologo
al Moorfields Eye Hospital di Londra. È lui che, per la prima volta nel Vecchio
continente, sta utilizzando cellule staminali derivate da un embrione. La prima
sperimentazione europea con le discusse cellule punta a restituire la vista a
dodici malati di Distrofia Maculare di Stargardt, malattia incurabile che porta
alla cecità. Bainbridge ha iniziato a iniettare negli occhi di alcuni pazienti
cellule della retina derivate da cellule embrionali umane. E, commenta:
"L'operazione è andata per il meglio e non ci sono state complicazioni.
Controlleremo in maniera regolare la sicurezza e la tollerabilità delle cellule
trapiantate e monitoreremo anche piccoli cambiamenti nella vista".
Vi riportiamo
parti tratte da un articolo pubblicato su “L’Espresso”.
La Distrofia
Maculare di Stargardt è una malattia grave e degenerativa che colpisce i
giovani, in media fra i dieci e i venti anni di età, deteriorando le cellule
della macula al centro della retina, la regione specializzata nella visione
acuta, per intenderci quella che ci permette di leggere e distinguere i colori.
Nel giro di pochi
anni la progressione della patologia, per cui non esiste una cura, porta alla
perdita totale della vista. Ma i risultati di esperimenti fatti sui modelli
animali dimostrano che la terapia a base di cellule staminali embrionali non
solo è sicura, ma è anche efficace: le cellule epiteliali del pigmento della
retina, che nella malattia muoiono progressivamente, vengono rimpiazzate da
quelle sane iniettate attraverso una sottilissima cannula.
La
sperimentazione londinese affianca quella già iniziata un anno fa da Steven
Schwartz della University of California at Los Angeles, che ha riportato le
prime osservazioni in un articolo apparso su "The Lancet" raccontando
che due pazienti operate la scorsa estate, entrambe praticamente cieche, hanno
recuperato una capacità di vedere alcuni particolari per loro prima
inimmaginabile. La paziente Alfa ha 51 anni e soffre della malattia di
Stargardt: prima dell'operazione poteva capire se qualcuno muoveva una mano
davanti a lei, ma non riusciva a leggere nessuna lettera scritta sul tabellone
optometrico.
Dopo dodici
settimane è riuscita a leggere cinque delle lettere più grandi. Ma è lo stesso
Schwartz ad avvertire che i miglioramenti della seconda paziente potrebbero
essere un effetto placebo. Due sole pazienti non permettono di trarre
conclusioni certe, ma il tema delle cellule staminali embrionali è così
intrigante e controverso che la comunità scientifica è già in fibrillazione.
"Grazie a
queste terapie si aprono delle possibilità di cura per malattie incurabili",
spiega Mark Blumenkranz, Presidente della Retina Society americana, che quest'anno
ha organizzato il suo quarantaquattresimo meeting annuale a Roma, ospite della
Società Italiana della Retina: "La marcia delle terapie cellulari è
davvero inarrestabile e trova nelle patologie della retina un campo aperto da
conquistare". Dimostrare la sicurezza, e poi l'efficacia, delle cellule
staminali embrionali nella malattia di Stargardt aprirebbe infatti le porte al
loro utilizzo per una condizione più diffusa, che colpisce trenta milioni di
persone in tutto il mondo: la Degenerazione Maculare Senile, l'alterazione
progressiva della retina che porta alla perdita della visione centrale.
"Purtroppo,
le armi che abbiamo per curare la forma asciutta della Degenerazione Maculare Senile
sono davvero limitate", ha sottolineato Mario Stirpe, Presidente della
G.B. Fondazione Bietti per lo studio e la ricerca in Oftalmologia: "La
forma umida è data dalla neoformazione di vasi sanguigni e la terapia consiste
nel chiuderli; quella asciutta è invece una degenerazione degli elementi
cellulari che compongono la macula". La ricerca sta puntando sulle basi genetiche
della malattia, ma al momento le speranze più concrete sono quelle legate alle
staminali. E per questo al Moorfields Eye Hospital di Londra London da Cruz, in
collaborazione con Pfizer, sta per iniziare una sperimentazione a base di
staminali proprio su pazienti affetti da Degenerazione Maculare Senile asciutta.
Ma se le
staminali embrionali sono il futuro di malattie drammatiche, quelle adulte sono
già un valido strumento di cura per l'occhio. La rigenerazione della cornea,
per esempio, è una realtà. "L'intervento è poco invasivo e con prognosi
molto favorevole. In molti casi, inoltre, non c'è bisogno di eseguire un
trapianto con cellule da donatore ma si possono usare le cellule del paziente
stesso. In questo modo non c'è rischio di rigetto e non si deve sottoporre il
malato ad un'immunosoppressione di lunga durata", spiega Paolo
Vinciguerra, Responsabile del Reparto di Oculistica all'Istituto Clinico
Humanitas di Rozzano, l'unico in Italia a eseguire questo tipo di operazione.
Le cellule staminali sono prelevate dalla cornea del paziente stesso e poi
vengono portate in una banca degli occhi, dove sono coltivate per uno o due
mesi. A quel punto vengono iniettate sulla cornea del paziente, opportunamente
levigata dal laser ad eccimeri e resa quindi ideale per l'attecchimento.
"Il risultato è che si aumenta la loro sopravvivenza e le cellule riescono
a ricostituire la riserva che poi va a ricreare direttamente le cellule
dell'epitelio e a rigenerare la parte compromessa", prosegue Vinciguerra.
Oggi le cellule
staminali si prelevano dalla cornea e nelle sue immediate vicinanze - in una
zona detta limbus che la separa dalla sclera, la parte bianca dell'occhio - ma
una nuova preziosa riserva è stata appena scoperta. A scovarla sono stati i
ricercatori dell'Istituto Rensselaer per le cellule staminali neurali di New
York: si trova nella parte posteriore della retina, precisamente nell'epitelio
pigmentato retinico. Come riporta la rivista "Cell Stem Cell", dove è
apparso lo studio, si tratta di cellule staminali adulte che si possono
coltivare e moltiplicare in laboratorio. Come scrivono i ricercatori, estrarle è
facile anche da pazienti vivi e si mantengono intatte anche nelle persone
anziane, come ha dimostrato il prelievo in una donna di novantanove anni.
In attesa di
verificare se anche questo giacimento di staminali sempreverdi possa essere
utilizzato per rigenerare tessuti dell'occhio, la ricerca punta la sua
attenzione anche su altre terapie di frontiera, come quella genica. In un
articolo appena apparso su "Science Translational Medicine", Jean
Bennett del Centro di terapia cellulare e molecolare del Children's Hospital di
Philadelphia descrive i miglioramenti riscontrati su tre adulti colpiti da una forma
specifica di Amaurosi Congenita di Leber, una malattia genetica che porta alla
cecità. I ricercatori sono riusciti a trasportare negli occhi dei pazienti una
copia funzionante di uno dei geni che invece nei malati non funziona (chiamato
RPE65) e lo hanno fatto utilizzando (come sempre si fa nella terapia genica) un
virus capace di penetrare l'occhio sul quale era stato "caricato" il
gene corretto. Bennett, che collabora con l'Istituto Telethon e con
l'Università Federico II di Napoli, aveva trattato uno solo degli occhi dei
malati e poi, a distanza di alcuni anni, è intervenuto anche sul secondo occhio,
verificando un netto miglioramento della visione, in particolare della
sensibilità alla luce. In più, anche il sistema immunitario dei pazienti sembra
aver ben tollerato l'ingresso dei virus-vettori, risolvendo così uno dei punti
cruciali per l'impiego della terapia genica.
La manipolazione
genetica può prendere poi un'altra strada, quella che gli scienziati chiamano
"biofactory". Si prende un gene capace di produrre una proteina oppure
un farmaco e lo si immette nella retina del paziente. In questo modo si forzano
le cellule a produrre quella sostanza. Genzyme, azienda biotech, ha già
iniziato studi su pazienti per dimostrare la sicurezza di una nuova possibile
terapia: un virus che contiene un gene capace di produrre una sostanza che
contrasta la vascolarizzazione tipica della Degenerazione Maculare Senile
umida. Scopo: obbligare la retina a produrre questa sostanza e, per così dire,
curarsi da sola.
